4D分子疗法宣布通过玻璃体内注射治疗X连

加利福尼亚州埃默里维尔-（BUSINESSWIRE）-（美国商业资讯）-4D分子疗法（4DMT）是基于定向进化开发精确引导的AAV基因药物的临床阶段领导者，该公司宣布第一位患者已进入该阶段X连锁性视网膜色素变性（XLRP）的4D-的1/2临床试验，这是一种致盲且目前无法治愈的遗传性视网膜疾病。?4D-是一种AAV基因疗法，具有经过优化和专有的载体，旨在将RPGR基因的功能拷贝传递至视网膜中的感光细胞。与视网膜下方法相比，该载体可以通过玻璃体内注射，安全和常规的临床途径进行给药，还可以治疗更广泛和更早期的患者人群。?4D-是4DMT与罗氏（Roche）合作的4DMT宣布的眼科治疗候选药物，罗氏（Roche）在开始进行关键试验之前可以选择获得全球独家许可。

“4DMT的TherapeuticVectorEvolution平台利用定向进化的力量来开发精确引导的AAV基因药物。结果是产品具有针对特定疾病而优化的特性，包括增强的转导，优化的递送途径，改善的耐受性，较低的剂量和抗药性”

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“4DMT的TherapeuticVectorEvolution平台利用定向进化的力量来开发精确引导的AAV基因药物。结果是产品具有针对特定疾病而优化的特性，包括增强的转导，优化的递送途径，改善的耐受性，更低的剂量和抗药性。”4DMT联合创始人，董事长兼首席执行官DavidKirn博士说。?“在4D-的1/2期临床试验中向第一位患者给药，标志着有望在年进入临床的三位治疗媒介演进候选药物中的第二位。我感谢XLRP患者社区，他们的家人和护理人员，以及临床试验医师和工作人员，他们分享了我们对XLRP患者进行下一代基因治疗的愿景。”

科罗拉多大学医学院眼科助理教授，4DMT第一阶段的主要研究人员MarcMathias博士说：“目前尚无有效的方法来治疗这种破坏性疾病，导致视力下降并最终导致失明。”?/2D-的临床试验。?“4DMT针对XLRP的基因治疗方法旨在通过将RPGR基因治疗性地输送到患者的视网膜细胞中以产生功能性蛋白，从而解决XLRP的根本原因。此外，相对于其他基因治疗方法而言，4D-对患者而言很有希望，因为它是通过玻璃体内注射（一种常规的临床给药途径）进行递送的。”

1/2期开放标签，剂量探索和剂量扩展研究预计将招募约18名男性患有X连锁性色素性视网膜炎。该研究旨在评估单次玻璃体内注射4D-的初步安全性，耐受性和生物学活性。此外，该临床试验还将评估4D-对视觉功能和视网膜变性的作用。

关于X连锁性视网膜色素变性和4D-

XLRP是美国和欧盟的大约20,名患者，是一种罕见的遗传性X连锁隐性遗传疾病，可导致进行性视力丧失和失明。其特征在于视网膜中的感光细胞功能障碍和变性。?70％的病例是由色素性视网膜炎GTPase调节剂（RPGR）基因突变引起的。视网膜细胞中RPGR功能的丧失会导致视杆和视锥光感受器的逐渐丧失，从而导致患者视力丧失。?XLRP的症状最初以夜盲症为特征，其次是周围视野丧失，视力下降并最终失明。男性通常最容易受到生命早期症状的影响。

4DMT的精确引导基因治疗方法有望通过使用专有且经过优化的AAV载体提供RPGR基因的功能拷贝来治疗XLRP。?4D-由RPGR转基因插入片段和4DMT的专有载体4D-R组成，该载体旨在通过玻璃体内给药提供靶向递送并有效地转导视网膜的所有层。

关于4DMT

4DMT是一家临床阶段的精密基因医学公司，利用定向进化的力量来释放针对溶酶体贮积病，眼科，神经肌肉疾病和囊性纤维化的罕见和大型市场疾病的基因治疗的全部潜力。?4DMT专有的TherapeuticVectorEvolution平台实现了“疾病优先”的方法来进行产品发现和开发，从而实现了AAV载体的定制化，以针对与潜在疾病相关的特定组织类型。这些专有且经过优化的AAV载体旨在通过常规的临床给药途径，有效的转导，降低的免疫原性和对已有抗体的抗性提供靶向递送-这些特性可以使基因疗法的开发克服常规AAV的已知局限性向量。?4DMT载体的设计显示出改进的治疗特性，使该公司能够追踪以前无法治疗的患者群体，并能应对广泛的稀有和大型市场疾病市场。

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