干细胞文章之六盘点利用干细胞疗法治疗

近年来，科学家们经过深入研究发现利用干细胞疗法有望治疗多种人类疾病，包括阿尔兹海默病、癌症、糖尿病等，我们将对近期干细胞治疗多种疾病的研究的新进展做一系列盘点，以供参考。

StemCellRep：干细胞研究揭示阿兹海默症新疗法

最近一项研究发现通过靶向大脑中一类蛋白的转运过程，能够为治疗阿兹海默症提供新的思路。研究者们发现利用药物阻断蛋白质在细胞内的转运能够降低大脑死亡的前体标志物的产生。

阿兹海默症是神经退行性疾病的一种，患有该疾病的患者大脑组织中主要有两类蛋白的沉积：一种是beta-淀粉样多肽，主要存在于细胞外；另外一种是Tau，主要存在于细胞内。

这两种毒性蛋白都会导致阿兹海默症患者大脑细胞的死亡。

近期研究表明这两种蛋白质的沉积是由于机体的正常转运机制出现了问题，因此蛋白被困在叫做内吞小体（endosome）中。

帮助上述两类蛋白质运输的系统叫做内吞网络（endosomalnetwork），蛋白质要想正常加工转运或回收处理，该系统就必须维持正常。

在最近的这项研究中，来自华盛顿大学医学院的研究者们利用干细胞分化产生了人源大脑细胞，并对其进行研究。

结果表明，一类促进内吞网络正常运行的化合物能够显著降低上述两类毒性蛋白的累积。相关结果发表在最近一期的《StemCellReports》杂志上。

StemCellsResTher：基因修饰干细胞或可治疗阿尔茨海默氏病

近日，加州大学欧文分校神经生物学家发现，当基因修饰的神经干细胞移植到有阿尔茨海默氏病症状和病理特征的小鼠大脑中时，显示出阳性结果。

相关研究论文发表在StemCellsResearchandTherapy杂志上，该基因修饰的神经干细胞已被证明在两个不同的小鼠模型中发挥作用。

阿尔茨海默氏病，是痴呆的最常见形式之一，与淀粉样蛋白-β在大脑中聚集，形成斑块有关。

在寻找一个可行的治疗方法过程中，科学家们现在正在研究非药物的方法来延缓本病。

一种选择被认为是增加酶--脑啡肽酶的生成，从而打破分解β-淀粉样蛋白。来自加州大学欧文分校的研究人员调查了通过给小鼠大脑提供脑啡肽酶来降低β-淀粉样的可能性。

研究表明，脑啡肽酶随着年龄增长而下降，因此可能影响老年痴呆症的风险，神经生物学和行为学助理教授MathewBlurton-Jones说：如果淀粉样蛋白的积累是阿尔茨海默氏病的驱动原因，那么减少β-淀粉样生产或增加其降解可能是有益的，特别是在疾病开始早期。

NatBiotechnol：干细胞疗法治疗黄斑退化

年6月，86岁的DouglasWaters出现了严重的老年性黄斑变性症状（AMD），导致难以看清东西。

UCSantaBarbara的研究者利用干细胞诱导分化的视觉细胞对他进行了治疗。

在手术之前，Douglas的视力很差，右眼几乎看不到任何东西。而手术之后，他的视力恢复地很快，能够阅读报纸以及干一些农活。

这项出色的临床治疗结果发表在最近一期的《NatureBiotechnology》杂志上，该文章描述了将从干细胞诱导而来的，工程化的视网膜色素上皮细胞移植进入患者的眼睛中，从而帮助AMD患者重建光明。

结果表明该方法具有安全性以及有效性。

利用干细胞疗法真的能够治疗人类失明吗？

年，Nature杂志刊登的一篇研究报告中，研究人员描述了干细胞如何被用来恢复失明小鼠的视力，随后的研究中，研究人员想通过研究来证明是否能够利用干细胞来治疗人类的失明。

来自基尔大学的研究人员RachelGater表示，时间快进到12年后，我们似乎还没有完全实现该目标，年在日本进行的一项值得注意的临床试验宣告终止，原因则是患者的眼睛存在肿瘤产生的风险，那么我们到底是否能利用干细胞疗法来治疗人类失明呢？或者说我们是否距离这个目标还有十年之遥呢？

视网膜是眼睛背部的重要组织，其能够感知光线，并将视觉信息传递至大脑组织，而诸如黄斑变性和青光眼等眼部疾病的主要特征则是视网膜细胞的损伤，这最终会导致机体视觉的丧失和失明。

科学家们希望能够寻找到一种方法来替代或保存损伤的视网膜细胞，从而有效治疗多种眼部疾病。

干细胞的使用或能带来较大的帮助，因为干细胞能够被诱发转化成为任何一种类型的细胞。

年，科学家们就在实验室中成功引导干细胞转化成了视网膜细胞，因此研究人员坚信这些干细胞后期能被用于治疗眼部疾病，替代患者眼睛中损伤的视网膜细胞。

尽管此前科学家们通过研究在实验室中成功分离且保存了视网膜干细胞，然而在这些干细胞被用来治疗患者之前研究人员还需要进行大量的研究。

首先他们所面临的最大挑战就是解决如何将疗法安全运输到患者眼睛中合适的位置，眼睛是一种非常小且脆弱的器官，注射针或手术都有可能会对眼睛造成更大的伤害。

CellStemCell：研究人员发现控制干细胞分化的药物！干细胞疗法或将终结肌肉萎缩症！

一个由UBC研究人员一起创造的药物也许可以克服干细胞治疗面临的主要挑战之一——干细胞可能会太早及太快分化变成特定的组织细胞。如果这个药物可以像在实验室小鼠身上那样发挥作用的话，也许将使干细胞疗法更接近现实。

UBC和斯坦福大学的研究人员对于使用干细胞辅助肌肉组织再生治疗肌肉萎缩症很感兴趣，肌肉萎缩症是一种遗传疾病，病人肌肉会随时间而受损变弱。

干细胞具有分化产生组成人体特定组织的新细胞，因此具有治愈这类疾病的潜力。理论上，干细胞可以产生新组织替代受损的组织。

但是科学家们却鲜有成功，尤其是对于肌肉，因为干细胞一旦从实验室培养皿中分离出来就开始分化，不再是干细胞。就肌肉萎缩症而言，肌肉干细胞会停止分裂、分化形成肌纤维，而肌纤维的移植效果并不好。

“干细胞就像面粉一样，它们可以形成任何事物，但是一旦成型，就不再是面粉。”UBC医学遗传学教授、生物医学研究中心、生物医学工程学院教授、该研究通讯作者FabioRossi博士说道。

“问题在于所有的干细胞都会变为‘面包’，但我们希望它们维持面粉的状态，这样它们就可以不断复制创造足够的可以用于移植并有效再生组织的细胞。”

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