本文由AnthonyJoseph，MD审阅玻璃体腔内注射人类视网膜祖细胞（hRPCs;jCell）是色素性视网膜炎（RP）研发中的一种新型治疗方法，在最近完成的2b期研究中已证明其前景广阔的生物学活性和出色的安全性。该研究的主要研究者安东尼·约瑟夫（AnthonyJoseph）表示，hRPC提供了一种潜在的新颖方法来治疗RP。波士顿眼科顾问公司的约瑟夫说：“jCell通过提供神经营养因子的持续表达来发挥其治疗作用，这些神经营养因子是已知的神经元存活的介质，既减少了感光细胞的死亡，又促进了现有感光细胞的功能。”“这种旁分泌作用机制被认为可显着减慢宿主感光细胞的损失，并且与任何遗传亚型无关。”约瑟夫（Joseph）在7月的美国视网膜专家学会虚拟年会上代表研究人员报告了2b期研究的结果。在这项研究中，将84例被诊断为RP且最佳矫正视敏度（BCVA）在20/80至20/之间的患者随机分配2剂jCells，3.0x或6.0x或假治疗。主要终点是12个月时BCVA的平均变化。次要终点是确定最低的光照水平，使患者可以通过结构性的活动迷宫走动，以及绘制每个患者的运动视野，评估其在对比敏感度测试中的表现以及完成低视力–具体的生活质量问卷。相关：FDA批准第四个ODD用于治疗与基因突变相关的视网膜疾病呈现数据给出了按协议人群的数据，其中从随机分配的人群中排除了10名患者。约瑟夫（Joseph）报告说，在该人群中，接受6.0x剂量细胞的组中BCVA发生了早期且持续的无明显变化。在其他次要终点也观察到了改善的趋势，除了在高剂量下的低光迁移率。约瑟夫解释说，他们确定了一个目标人群，该人群排除了具有测试变异性的患者：没有中心固定，视野被限制在12度以内，与另一只眼睛相比，研究眼睛的视力明显变差。相关：探索治疗眼疾的新型基因疗法在对该目标人群（约占协议人群的50％）进行事后分析中，高剂量组的视力得到了早期的显着改善，第12个月的平均增益为16个字母，而2个字母为在对照组中。他说，与对照组相比，高剂量组的改善趋势也是如此。约瑟夫解释说：“我们概述了一个目标人群，可以对我们的受试者进行更可靠的测试。”“我们将考虑这些指导方针，以备将来研究之用。”相关：干AMD的干细胞在早期研究中显示出希望两个治疗组的少数患者的治疗均伴有轻度和短暂性眼内炎症。小剂量组出现1例严重的高眼压症，经治疗后治愈。结论玻璃体内注射同种异体jCell显示出令人鼓舞的结果，与第12个月的对照相比，较高剂量的BCVA有改善的趋势。据研究人员称，事后对更可靠测量的目标亚群的分析表明，与对照组相比，高剂量组的BCVA在临床上有显着改善，次要终点的改善趋势相似。对这些细胞进行玻璃体内给药具有良好的安全性，耐受性良好。约瑟夫总结说：“考虑到这种疗法的旁分泌机制，我们不希望获得永久保护，并且计划对现有患者进行重做。”
本文由AnthonyJoseph，MD审阅
玻璃体腔内注射人类视网膜祖细胞（hRPCs;jCell）是色素性视网膜炎（RP）研发中的一种新型治疗方法，在最近完成的2b期研究中已证明其前景广阔的生物学活性和出色的安全性。
该研究的主要研究者安东尼·约瑟夫（AnthonyJoseph）表示，hRPC提供了一种潜在的新颖方法来治疗RP。
波士顿眼科顾问公司的约瑟夫说：“jCell通过提供神经营养因子的持续表达来发挥其治疗作用，这些神经营养因子是已知的神经元存活的介质，既减少了感光细胞的死亡，又促进了现有感光细胞的功能。”?“这种旁分泌作用机制被认为可显着减慢宿主感光细胞的损失，并且与任何遗传亚型无关。”
约瑟夫（Joseph）在7月的美国视网膜专家学会虚拟年会上代表研究人员报告了2b期研究的结果。
在这项研究中，将84例被诊断为RP且最佳矫正视敏度（BCVA）在20/80至20/之间的患者随机分配2剂jCells，3.0x或6.0x或假治疗。
主要终点是12个月时BCVA的平均变化。次要终点是确定最低的光照水平，使患者可以通过结构性的活动迷宫走动，以及绘制每个患者的运动视野，评估其在对比敏感度测试中的表现以及完成低视力–具体的生活质量问卷。
相关：FDA批准第四个ODD用于治疗与基因突变相关的视网膜疾病
呈现数据
给出了按协议人群的数据，其中从随机分配的人群中排除了10名患者。
约瑟夫（Joseph）报告说，在该人群中，接受6.0x剂量细胞的组中BCVA发生了早期且持续的无明显变化。在其他次要终点也观察到了改善的趋势，除了在高剂量下的低光迁移率。
约瑟夫解释说，他们确定了一个目标人群，该人群排除了具有测试变异性的患者：没有中心固定，视野被限制在12度以内，与另一只眼睛相比，研究眼睛的视力明显变差。
相关：探索治疗眼疾的新型基因疗法
在对该目标人群（约占协议人群的50％）进行事后分析中，高剂量组的视力得到了早期的显着改善，第12个月的平均增益为16个字母，而2个字母为在对照组中。
他说，与对照组相比，高剂量组的改善趋势也是如此。
约瑟夫解释说：“我们概述了一个目标人群，可以对我们的受试者进行更可靠的测试。”?“我们将考虑这些指导方针，以备将来研究之用。”
相关：干AMD的干细胞在早期研究中显示出希望
两个治疗组的少数患者的治疗均伴有轻度和短暂性眼内炎症。小剂量组出现1例严重的高眼压症，经治疗后治愈。
结论
玻璃体内注射同种异体jCell显示出令人鼓舞的结果，与第12个月的对照相比，较高剂量的BCVA有改善的趋势。
据研究人员称，事后对更可靠测量的目标亚群的分析表明，与对照组相比，高剂量组的BCVA在临床上有显着改善，次要终点的改善趋势相似。对这些细胞进行玻璃体内给药具有良好的安全性，耐受性良好。
约瑟夫总结说：“考虑到这种疗法的旁分泌机制，我们不希望获得永久保护，并且计划对现有患者进行重做。”
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