法国公司推出三项基因治疗视网膜疾病计划

Horama是法国一家开发罕见眼疾基因疗法的公司，成立于年，是法国公共科学和技术研究所INSERM的一个分支机构。今天，该公司有三项针对罕见遗传性视网膜疾病的基因治疗开发计划，目标是基因PDE6B、RPE65和RLBP1基因突变的人。

FFB的首席科学官StephenRose博士说：“我们对Horama在遗传性视网膜疾病基因治疗研究方面的发展和进步感到高兴。”他们的目标是导致毁灭性视力丧失的疾病，目前还没有批准的PDE6B或RLBP1突变疗法，这两种突变都会导致视网膜色素变性。“

I/II期基因治疗临床试验对于由PDE6B突变引起的视网膜色素变性(RP)患者。这项为期三年的试验医院进行，共招收12名患者。

“Horama非常高兴，在大约一年的时间里，我们获得了PDE6B基因治疗的临床试验批准，医院建立了这项研究，并招募了前三名患者，”Horama首席医疗官Jean-YvesDeslandes说。“感谢所有贡献者为实现这些关键里程碑所作的努力。明年，我们的重点是完成这项研究的招生工作。“

医院项目首席研究员，米歇尔·韦伯作为(Horama的创始人之一)完成了I/II期基因治疗临床试验对于由RPE65突变引起的Leber先天性黑蒙患者。9人接受了治疗，这是安全的，显示出改善视力和视野的趋势，并稳定了患者的眼球震颤(不受控制的眼动)。

Horama的基因疗法是在视网膜下注射一种基因的健康拷贝，以弥补基因的缺陷。这些健康的拷贝包含在一种名为人类工程病毒中。腺相关病毒或者AAV-它的目的是容易穿透视网膜细胞来传递治疗性的基因药物

RP之光

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