第14期视网膜色素变性的几大研究方向
基因疗法研究
视网膜色素变性通常因缺陷基因引起，因此基因疗法已经成为广泛探索的未来研究领域，研究目标是探寻将健康基因导入视网膜的方式。
基因疗法的原理十分简单：如果基因有缺陷，用健康基因替代即可。不过这听起来简单，实际操作却十分复杂。为什么视网膜色素变性特别适合用基因疗法治疗呢？首先，人们已经可以鉴别一些缺陷基因。同时，研究人员可以使用动物测试基因疗法的有效性和安全性。尽管上述因素使得视网膜色素变性基因疗法前景明朗，但仍存在许多困难。关键问题在于：如何将健康基因导入患病细胞？在实验室实验中研究者发现，有一种中和病毒可将健康基因运送至变性感光细胞。这种使用病毒运送的方法只有被证实安全有效后才能在人类身上测试。
视网膜细胞移植
虽然视网膜细胞移植还在实验初期，但在未来也许可以用作治疗视网膜色素变性。科学家希望通过移植健康视网膜细胞恢复视力或防止进一步视力减退。由于视网膜细胞移植已在动物身上产生效果，因此研究者开始在人类身上试验该疗法的安全性。虽然前景光明，但视网膜细胞移植需先在临床试验中证明安全有效后才能在患者身上使用。目前，该移植研究迅速发展。将健康的视网膜细胞导入病变视网膜的尝试还在实验阶段，而且临床试验的安全性和成功率尚未得到认可。
人工视网膜
视网膜假体也是重要探索领域。既然人造假体可替代身体的受损部分，自然也可用来替代患者丧失的感光细胞功能。
一种名叫ArgusII的人造视力工具可以帮助视网膜色素变性晚期患者恢复部分视力。ArgusII是代替丧失的感光细胞功能的假肢器官装置。ArgusII由感光电极组成，通过外科手术将感光电极植入视网膜。配有摄像头的眼镜将无线信号传输至电极后再交给大脑。虽然在临床研究中ArgusII不能恢复患者的正常视力，但ArgusII可让患有视网膜色素变性晚期的病人阅读大号字母，不用盲杖或导盲犬即可定位环境。虽然ArgusII尚未被证实有效，但美国食品药品管理局(FDA)已经确定ArgusII利大于弊。
?德国安瞳视力恢复中心（CenterforVisionRestoration）将整合有关视网膜色素变性的知识，建立专门的RP知识分享库，方便更多患者查阅。敬请期待。
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