日本理化学研究所等组成的团队近日透露，关于使用他人诱导多能干细胞（iPS细胞）制成的视网膜细胞移植给患有严重眼疾患者的全球首次临床研究，至今为止已实施原定目标的5例移植手术。
该团队介绍称，今年3月对一名居住在兵库县的男性实施了首例移植手术，目前所有病例都在术后约一年内的观察期中，无法公开患者情况及手术经过。据称，团队目前正对移植后的细胞是否会引发肿瘤等安全性及对视力的影响进行验证，计划将在验证结果完成汇总后对外公开。患者征集工作已经结束。接受移植手术的病例均为视网膜发生病变从而可能导致失明的“渗出型老年性黄斑变性”患者。
理研的项目负责人高桥政代等人在神户市立医院医院（位于大阪府吹田市）实施了手术。
使用他人iPS细胞的优点是比使用患者本人细胞的准备期更短，且费用更低。本次5例手术使用的均为京都大学储备的移植后排斥反应较少的特殊免疫型iPS细胞。移植手术中，团队将含有iPS细胞制成的视网膜细胞的溶液注射至患者眼中。之后就是等待细胞附着在视网膜上。
诱导多能干细胞（inducedpluripotentstemcells,iPScells）最初是日本人山中申弥（ShinyaYamanaka）于年利用病毒载体将四个转录因子（Oct4,Sox2,Klf4和c-Myc）的组合转入分化的体细胞中，使其重编程而得到的类似胚胎干细胞的一种细胞类型。
随后世界各地不同科学家陆续发现其它方法同样也可以制造这种细胞。年10月8日，ShinyaYamanaka因此获得诺贝尔生理学和医学奖。美国科学家还发现，iPS可在适当诱导条件下定向分化，如变成血细胞，再用于治疗疾病。中国科学家于年11月利用iPS细胞培育出小鼠—“小小”。
IPS细胞是由一些多能遗传基因导入皮肤等细胞中制造而成，获得方法相对简单和稳定，不需要使用卵细胞或者胚胎。这在技术上和伦理上都比其他方法更有优势，iPS细胞的建立进一步拉近了干细胞和临床疾病治疗的距离，在细胞替代性治疗以及发病机理的研究、新药筛选方面都具有巨大的潜在价值。此外，iPS细胞在神经系统疾病、心血管疾病等方面的作用也日益呈现，iPS细胞在体外已成功地被分化为神经元细胞、神经胶质细胞、心血管细胞和原始生殖细胞等。
但是，用诱导性多能干细胞治疗人类疾病仍然需要克服许多关键障碍。比如，添加4个“重新编程”基因或取代疾病细胞中有缺陷基因的方法都可能有导致癌症的副作用。由于iPS细胞自身的安全性问题，到为止，iPS细胞还无法应用于临床治疗，要得到安全实用的有临床应用价值的治疗型iPS细胞，必须避免使用整合性病毒以及有致癌性的外源基因。
不过，根据iPS细胞在短时间内取得的一系列突破，可以预见，iPS细胞必将解决人类面临的各种疾患。这次日本理化学研究所使用他人诱导多能干细胞（iPS细胞）制成的视网膜细胞移植给患有严重眼疾患者，是全球iPS细胞首次临床研究，具有里程碑意义。
供稿：金晶
编辑：唐晓霞
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